A ra\u00edz del reciente anuncio de una nueva droga aprobada en Canad\u00e1, repasamos con expertos cu\u00e1les son las terapias actuales para tratar la Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica (ELA), una enfermedad denominada como poco frecuente.<\/p>\n
La ELA es una patolog\u00eda progresiva del sistema nervioso que afecta las c\u00e9lulas nerviosas en el cerebro y la m\u00e9dula espinal, y causa la p\u00e9rdida del control muscular.<\/strong> Se desconocen las causas que la originan y por el momento no tiene cura.\u00a0Afecta a cinco de cada 10.000 habitantes<\/b>\u00a0y el promedio de sobrevida de los pacientes es de 3 a 5 a\u00f1os.\u00a0En algunos casos excepcionales la enfermedad puede llegar a detenerse como en el del astrof\u00edsico Stephen Hawking, quien sobrevivi\u00f3 con ELA durante varias d\u00e9cadas.<\/p>\n La enfermedad afecta al sistema motor y se caracteriza por el compromiso simult\u00e1neo de las neuronas motoras superior e inferior. <\/strong>Si bien la informaci\u00f3n epidemiol\u00f3gica existente en nuestro pa\u00eds se limita a centros especializados, un estudio multic\u00e9ntrico y retrospectivo realizado en la Ciudad de Buenos Aires demostr\u00f3 una incidencia de 1.04 casos por cada 100.000 habitantes, y una prevalencia de 3.25 por cada 100.000 habitantes. Estos valores son similares a los reportados internacionalmente, y probablemente aplicables al resto de la poblaci\u00f3n argentina\u201d, se\u00f1al\u00f3 la doctora Ana Pardal, neur\u00f3loga del Hospital Brit\u00e1nico<\/b>, entidad que este a\u00f1o inaugur\u00f3 el\u00a0Centro Integral de Enfermedades Poco Frecuentes (CIEPOF)<\/b>, el primero de su tipo en el pa\u00eds, especializado en la detecci\u00f3n y tratamiento de ELA, entre otras 8 mil patolog\u00edas raras.<\/p>\n La edad de comienzo frecuente de la enfermedad es entre los 45 y 70 a\u00f1os aproximadamente, y el g\u00e9nero masculino suele ser el m\u00e1s afectado. El tiempo promedio desde el inicio de los s\u00edntomas y la confirmaci\u00f3n del diagn\u00f3stico es de entre 13 y 18 meses. <\/b>\u201cEl 90 % de los casos son de presentaci\u00f3n espor\u00e1dica y aproximadamente un 10 % son de variante familiar. En el a\u00f1o 1993 se reportaron los primeros casos de ELA familiar asociado a mutaci\u00f3n en el gen SOD 1, no obstante en los \u00faltimos a\u00f1os la aplicaci\u00f3n de nuevas t\u00e9cnicas de gen\u00e9tica molecular ha permitido el reconocimiento de otras variantes, principalmente en pacientes con antecedentes de alteraciones cognitivas o demencia frontotemporal familiar\u201d, explic\u00f3 Pardal.<\/p>\n Las estad\u00edsticas mundiales indican que existen de\u00a01 a 2 enfermos por cada 100 mil habitantes.\u00a0<\/b>En la Argentina,\u00a0es posible que haya unos 600 a 800 enfermos<\/b>. En la relaci\u00f3n hombre – mujer se ven 13 por cada diez. Adem\u00e1s,\u00a0el 30 al 50% de los pacientes fallece a los 3 a\u00f1os, pero el 10% todav\u00eda vive luego de 10 a\u00f1os de enfermedad.<\/b><\/p>\n El doctor\u00a0Marcelo Rugiero,<\/b> jefe de Neurolog\u00eda de Adultos del Hospital Italiano y miembro de la Sociedad Neurol\u00f3gica Argentina, dijo que se trata de una enfermedad poco frecuente, neurodegenerativa, que atrofia los m\u00fasculos del cuerpo y genera insuficiencia respiratoria. \u201cPor ahora no tiene una cura. Solo existen tratamientos farmacol\u00f3gicos y terap\u00e9uticos que atrasan los s\u00edntomas.\u00a0<\/b>Hay algunas terap\u00e9uticas que est\u00e1n aprobadas, lo que quiere decir que estamos cerca de tratar correctamente la enfermedad compleja que tiene muchos mecanismos fisiopatol\u00f3gicos. Hoy conocemos su gen\u00e9tica y patolog\u00eda, lo que brinda una ventaja para la investigaci\u00f3n cl\u00ednica<\/b>\u201d, sostuvo Rugiero.<\/p>\n \u201cA pesar de no haber una cura para ELA, actualmente hay tratamientos farmacol\u00f3gicos con las drogas\u00a0Riluzole y el Edaravone<\/b>\u00a0con resultados limitados que\u00a0permiten extender la sobrevida en algunos pacientes.<\/b>\u00a0Debido a diferentes complicaciones derivadas de la enfermedad, la presencia de un abordaje multidisciplinario como el manejo del soporte nutricional, respiratorio y la neurorehabilitaci\u00f3n son fundamentales\u201d, aclar\u00f3 la doctora\u00a0Pardal<\/b>\u00a0del Hospital Brit\u00e1nico.<\/p>\n Alejandro Kohler,<\/b> m\u00e9dico neur\u00f3logo, especialista en enfermedades neuromusculares y coordinador de cl\u00ednica de ELA de Fleni, precis\u00f3\u00a0<\/b>que hoy dentro del panorama farmacol\u00f3gico existen modificadores de la enfermedad y sintom\u00e1ticos para tratar esta enfermedad tan heterog\u00e9nea.<\/p>\n \u201cLa mayor\u00eda toma Riluzole desde que fue aprobado por la FDA en 1994 que se ingiere dos veces por d\u00eda<\/b>. Enlentece la enfermedad al alterar su avance. Y tambi\u00e9n aument\u00f3 la sobrevida global en tres meses, seg\u00fan varios estudios cl\u00ednicos.\u00a0El f\u00e1rmaco disminuye la toxicidad de un neurotransmisor que es el glutamato,\u00a0<\/b>que lesiona a las motoneuronas superiores (ubicadas en la corteza cerebral) e inferiores (que se encuentran en la m\u00e9dula y dentro del tronco del cerebro)\u201d, sostuvo Kohler.<\/p>\n Y agreg\u00f3: \u201cPor otro lado tenemos la segunda droga: el Edaravone, es un f\u00e1rmaco m\u00e1s reciente. Se aprob\u00f3 por la FDA en 2017 y por ANMAT a fines de 2020. Es endovenoso.\u00a0<\/b>Su aplicaci\u00f3n es m\u00e1s engorrosa. Son ciclos de 28 d\u00edas., donde se recibe el f\u00e1rmaco cada 24 horas durante 14 d\u00edas. Es poco pr\u00e1ctico para ser aplicado y para que genere adherencia. Esta droga no modific\u00f3 la sobrevida, pero demostr\u00f3 casi 5 puntos de diferencia en quienes recibieron placebo, en la escala que mide 12 variables diferentes sobre la progresi\u00f3n de la enfermedad en los pacientes, como el hecho de poder hablar, moverse, escribir, etc.\u00a0Ahora, la FDA aprob\u00f3 el Edaravone en forma oral a fines de abril,\u00a0<\/b>lo que supone una ventaja en cuanto a su adherencia al tratamiento. Hay que recordar que los pacientes pueden tomar ambas drogas ya que no hay riesgo de combinaci\u00f3n y la mejora puede ser mayor\u201d.<\/p>\n En los \u00faltimos d\u00edas,\u00a0una noticia esperanzadora para pacientes que padecen\u00a0<\/b>esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/b>\u00a0se conoci\u00f3, cuando Canad\u00e1 aprob\u00f3 una nueva droga para su amplio uso.<\/b><\/p>\n La droga\u00a0AMX0035<\/b>, conocida como el medicamento Albrioza, es una\u00a0terapia combinada oral de dosis fija que<\/b>\u00a0puede reducir la muerte de c\u00e9lulas neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes<\/b>, seg\u00fan un importante estudio cient\u00edfico\u00a0publicado\u00a0<\/b>tanto en el\u00a0New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.<\/i><\/p>\n Seg\u00fan la investigaci\u00f3n m\u00e9dica y de acuerdo a los resultados de un ensayo cl\u00ednico de fase 2, con fase 3 en curso,\u00a0la droga demostr\u00f3 un beneficio estad\u00edsticamente y cl\u00ednicamente significativo\u201d en los resultados funcionales de las personas con ELA<\/b>\u00a0en comparaci\u00f3n con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.<\/p>\n \u201cLa combinaci\u00f3n de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las c\u00e9lulas neuronales,<\/b>\u00a0lo que se supone que ocurre al mitigar simult\u00e1neamente el estr\u00e9s del ret\u00edculo endopl\u00e1smico (RE) y la disfunci\u00f3n mitocondrial\u201d, explican los cient\u00edficos a cargo del estudio.\u00a0El resultado primario fue la tasa de disminuci\u00f3n en el puntaje total en la Escala de calificaci\u00f3n funcional de la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica revisada (ALSFRS-R;\u00a0<\/b>rango, 0 a 48, con puntajes m\u00e1s altos que indican una mejor funci\u00f3n) durante 24 semanas\u201d, explicaron los doctores Sabrina Paganoni y Eric A. Macklin en la publicaci\u00f3n cient\u00edfica.<\/p>\n Los expertos remarcaron en sus conclusiones que\u00a0el fenilbutirato de sodio-taurursodiol result\u00f3 en una disminuci\u00f3n funcional m\u00e1s lenta que el placebo<\/b>, seg\u00fan lo medido por la puntuaci\u00f3n ALSFRS-R. Pero advirtieron que se necesitan ensayos m\u00e1s largos y de mayor tama\u00f1o para evaluar la eficacia y la seguridad del fenilbutirato de sodio-taurursodiol en personas con ELA.<\/p>\n -Cuidado de la respiraci\u00f3n:<\/b>\u00a0Con el tiempo, se tiene m\u00e1s dificultad para respirar a medida que los m\u00fasculos se debilitan. Los m\u00e9dicos pueden examinar la respiraci\u00f3n del paciente regularmente y darle dispositivos para que le ayuden a respirar en la noche.<\/p>\n -Fisioterapia:\u00a0<\/b>Un fisioterapeuta puede tratar el dolor, la marcha, la movilidad, los aparatos ortop\u00e9dicos y las necesidades de equipos que ayudan a mantener la independencia del paciente. La pr\u00e1ctica de ejercicios de bajo impacto puede ayudar a conservar el estado cardiovascular, fuerza muscular y amplitud de movimiento durante el mayor tiempo posible. El ejercicio regular tambi\u00e9n puede ayudar a mejorar la sensaci\u00f3n de bienestar. El estiramiento apropiado alivia o previene el dolor.<\/p>\n -Terapia ocupacional:<\/b>\u00a0Un terapeuta ocupacional puede ayudar a encontrar maneras de mantener independencia a pesar de la debilidad en las manos y los brazos. Esa persona tambi\u00e9n brinda consejos para modificar tu casa para permitir la accesibilidad a lugares o cosas y la seguridad del paciente.<\/p>\n -Terapia del habla.<\/b>\u00a0Un terapeuta del habla puede ense\u00f1ar t\u00e9cnicas de adaptaci\u00f3n para hacer que entiendan mejor al paciente cuando habla. Los terapeutas del habla tambi\u00e9n pueden ayudar a explorar otros m\u00e9todos de comunicaci\u00f3n, como un tablero del alfabeto o l\u00e1piz y papel.<\/p>\n -Apoyo nutricional.\u00a0<\/b>El equipo m\u00e9dico trabajar\u00e1 con el paciente y los miembros de tu familia para asegurarse de que coma alimentos que son m\u00e1s f\u00e1ciles de tragar y que satisfagan todas las necesidades nutricionales.<\/p>\n –Apoyo psicol\u00f3gico y social.<\/b>\u00a0Los psic\u00f3logos, trabajadores sociales y otros pueden proporcionar apoyo emocional al paciente y a la familia.<\/p>\n <\/p>\n Fuentes: Centro m\u00e9dico y de investigaci\u00f3n Fleni – Infobae<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La ELA es una patolog\u00eda progresiva del sistema nervioso que afecta las c\u00e9lulas nerviosas en el cerebro y la m\u00e9dula espinal, y causa la p\u00e9rdida del control muscular. Se desconocen las causas que la originan y por el momento no tiene cura.<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":879,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_et_pb_use_builder":"","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":""},"categories":[1],"tags":[],"yoast_head":"\nTratamientos contra ELA<\/b><\/h5>\n
Terapias no farmocol\u00f3gicas<\/b><\/h5>\n